Alzheimer İlacı FDA’den Tam Onay Aldı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), hafızayı tahrip eden Alzheimer hastalığının seyrini yavaşlattığı kanıtlanan ilk ilaç olan Leqembi’ye tam onay verdi. FDA daha önce ilaca Alzheimer’ın ayırt edici özelliklerinden biri olan beyindeki amiloid kümelerini azaltma kabiliyetine dayanarak hızlandırılmış onay vermişti. FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nden Teresa Buracchio, Alzheimer hastalığının ilerleme sürecini hedef alan bir ilacın fayda gösterdiğinin ilk kanıtına ulaşıldığını söyledi: “Bu çalışma, artık Alzheimer hastalığı olan hastalar için güvenli ve etkili bir tedavi olduğunu doğrulamıştır.”

Leqembi’nin onay alması devrim niteliğinde bir hadise olsa da bunu Alzheimer dosyasının kapanması olarak değil; yeni bir dönemin başlangıcı olarak görmek gerekiyor. İlaç halihazırda sadece Alzheimer hastalığının erken formlarında, hafif bilişsel bozukluğu veya hafif bunaması olan ve beyinlerinde amiloid plakları olduğu teyit edilen kişiler için onaylandı. Bu kapsama giren grubun şu anda Alzheimer teşhisi konan 6 milyondan fazla Amerikalının yaklaşık altıda birini oluşturduğu tahmin ediliyor. Hastalığı daha da ilerlemiş kişiler ise ilaçtan fayda göremeyebilir. Ancak bu konuda henüz kapsamlı araştırma ve test yapılmış değil ve ilaçtan fayda görebilecekler için bile Leqembi tam bir tedavi değil. Yapılan 18 aylık bir klinik çalışma neticesinde ilacın Alzheimer teşhisi konulan kişilerin bilişsel yetenek ve işlevdeki düşüşleri %27 oranında yavaşlattığı gösterildi.

Alzheimer Derneği de bu gelişmenin aslında bir tedavi olmamasına rağmen Alzheimer’ın erken evrelerindeki kişilere bağımsızlıklarını korumak ve sevdikleri şeyleri yapmak için daha fazla zaman sunduğunu söyledi: “İlaç, hastalara eşlerini, çocuklarını ve torunlarını daha uzun süre tanıyor kalma fırsatı sağlayacak. Bu aynı zamanda bir kişinin güvenli bir şekilde araba kullanması, mali işlerini doğru ve hızlı bir şekilde halletmesi ve hobilerine ve ilgi alanlarına tam olarak katılması için daha fazla zaman anlamına gelecek.”

Bununla birlikte, ilacın yan etkileri de var ve hastaların düzenli olarak beyin görüntülemesi yoluyla izlenmesi gerekiyor. Araştırmaya katılanların yaklaşık %13’ünün beyin şişmesi veya kanaması yaşadığı gözlemlenmiş. Bu riskler genetik yatkınlığa bağlı olarak veya kan inceltici ilaçlar alınması halinde belirli gruplar için daha da yüksek olabilir. FDA, hastaları ve bakıcıları bu yan etkilerle ilişkili potansiyel riskler konusunda uyarmak için reçete bilgilerine bir uyarı eklendiğini söylüyor.

Medicare’den Perşembe günü yapılan açıklamaya göre de FDA’in onayı ilacın daha geniş bir kitle tarafından kullanılabileceği anlamına geliyor. Alzheimer hastaları ve savunucuları, Medicare’in FDA’in tam onayı olmaksızın Leqembi gibi ilaçların rutin kullanımı için ödeme yapmayacaklarını açıklamasının ardından, aylardır federal hükümet nezdinde lobi faaliyetleri yürütüyordu. Sağlık sigortası, sadece hızlandırılmış onaya dayanarak klinik deneyler dışında ilaç için ödeme yapmayı reddetmişti. Yeni Alzheimer ilaçlarının maliyetinin, 60 milyon yaşlıya bakım sağlayan programın finansmanını zorlayabileceğine dair endişeler vardı. Ancak Medicare bu endişeleri şimdilik gidermiş görünüyor. Alzheimer hastası Amerikalıların büyük çoğunluğu sağlık sigortalarını Medicare üzerinden alıyor. Özel sigortacılar da FDA’in tam onayını alana kadar 26 bin dolar maliyetli Leqembi’yi kapsam dışı bırakarak Medicare’in izinden gittiler.

Bazı analistler, Leqembi’nin ilk satışlarının lojistik zorluklar nedeniyle yavaş olabileceğini, ancak 2024 yılına kadar bir artış beklediklerini söylüyorlar. Medicare kendi programına kayıtlı hastalar için ilacı karşılamayı kabul etse de, ilacın satışlarını ve yaygın olarak kullanımını etkileyebilecek bazı durumlar var. Bunlardan birincisi hastaların ilacın fayda ve risklerini takip eden bir veri tabanına kayıtlı sağlık hizmeti sağlayıcıları ile çalışma mecburiyeti. İlk kayıtların oluşturulması biraz külfetli ve zaman alıcı olabilir. 

FDA, tedaviye başlamadan önce ApoE4 genetik mutasyonu için test yapılmasını da öneriyor ki bu da ilacın reçete edilmesini zorlaştırabilecek bir yükümlülük olacak. Ayrıca, ilacı kullanabilmek için bir başka şart olan MR çekilme de, hem planlama ve hem de ödeme süreçlerinin yürütülmesi bağlamında bir zorluk teşkil edecek. Bunun yanı sıra MR ekipmanı ve randevuları için halihazırda sabit bir kapasite olması da lojistik bir zorluk olarak görülüyor. Ancak, bu engellere rağmen, analistler uzun vadede Leqembi’nin alımının etkilenmeyeceğine inanıyor. Leqembi, Alzheimer için henüz bir sihirli değnek olmasa da milyonlarca hasta için umut ışığı oldu denebilir.